Preguntas frecuentes

La investigación clínica es la investigación médica que estudia a las personas para comprender la salud y la enfermedad. La investigación clínica ayuda a mejorar la forma en que los médicos tratan y previenen las enfermedades. A través de la investigación clínica, los investigadores aprenden:

• Cómo funciona el cuerpo
• Cómo se desarrollan las enfermedades en las personas, por ejemplo, cómo mejoran o empeoran con el tiempo
• Cómo actúa el organismo ante un posible tratamiento
• Qué comportamientos ayudan a las personas a mantenerse sanas y prevenir enfermedades, y qué comportamientos aumentan las probabilidades de enfermar

Los ensayos clínicos son estudios de investigación que prueban una intervención médica, quirúrgica o conductual en personas. Estos ensayos son la principal forma que tienen los investigadores de determinar si una nueva forma de tratamiento o prevención, como un nuevo fármaco, dieta o dispositivo médico (por ejemplo, un marcapasos), es segura y eficaz en las personas. A menudo, un ensayo clínico se diseña para saber si un nuevo tratamiento es más eficaz o tiene menos efectos secundarios perjudiciales que los tratamientos existentes.

Para los niños con enfermedades raras o que no se han beneficiado de las opciones de tratamiento estándar, participar en un ensayo clínico puede suponer una alternativa que actualmente no está a su alcance. Otras ventajas son recibir atención médica especializada en centros sanitarios punteros y ayudar a otros contribuyendo a la investigación médica.

Antes de participar en un ensayo clínico, se le pedirá permiso para inscribir a su hijo y, dependiendo de la edad de su hijo, se requerirá su consentimiento o asentimiento. A continuación, hemos enumerado los puntos principales que debe tener en cuenta a la hora de determinar si un ensayo es adecuado para su hijo. Si tiene alguna pregunta, envíenos un correo electrónico y un profesional del Instituto de Investigación Infantil de Nicklaus Children’s se pondrá en contacto con usted.

• Criterios de inclusión y exclusión: En la investigación clínica, es necesario reclutar grupos específicos de poblaciones de pacientes relativamente uniformes. Los criterios de inclusión y exclusión definen quién puede ser incluido o excluido del estudio. Los criterios de inclusión identifican a la población del estudio de forma coherente, fiable, uniforme y objetiva. Los criterios de exclusión incluyen factores o características que hacen que la población reclutada no sea elegible para el estudio. Por ejemplo, los pacientes con enfermedad hepática serían excluidos si los efectos secundarios de su enfermedad repercutieran en los resultados del estudio.
• Beneficios y riesgos: Todos los ensayos clínicos pretenden ayudanr a futuros pacientes con la enfermedad que se está investigando, sin embargo, no hay garantía de que los participantes en el estudio reciban beneficios por participar y pueden conllevar algún riesgo. Asegúrese de que comprende perfectamente las partes de la investigación diseñadas para beneficiar o mejorar potencialmente la enfermedad de su hijo, así como los posibles riesgos asociados al ensayo.
• Experimental frente a atención estándar: Todos los ensayos clínicos tendrán un componente experimental, y la mayoría incluirán partes que son de atención estándar. Los elementos experimentales son el punto central del ensayo clínico y tendrán cierto nivel de incertidumbre sobre su eficacia o posibles efectos secundarios. Los componentes de atención estándar son procedimientos, medicamentos o evaluaciones médicas que son una práctica actualmente aceptada para la atención de su hijo.
• Coste: El importe de la cobertura financiera variará en función de la complejidad del ensayo. Asegúrese de comprender todas las posibles obligaciones financieras de las que pueda ser responsable como parte de la participación de su hijo en el ensayo. Normalmente, se tratará de cuidados estándar que su hijo recibiría independientemente del ensayo.

A continuación encontrará los posibles beneficios de participar en una investigación. Aunque se trata de beneficios típicos de todos los ensayos, existen beneficios específicos de cada ensayo que se describen en la descripción de cada ensayo y que debe revisar antes de autorizar la participación de su hijo.

• Criterios de inclusión y exclusión: En la investigación clínica, es necesario inscribir a grupos específicos de poblaciones de pacientes relativamente uniformes. Los criterios de inclusión y exclusión definen quién puede ser incluido o excluido del estudio. Los criterios de inclusión identifican la población del estudio de forma coherente, fiable, uniforme y objetiva. Los criterios de exclusión incluyen factores o características que hacen que la población reclutada no sea elegible para el estudio. Por ejemplo, los pacientes con enfermedad hepática serían excluidos si los efectos secundarios de su enfermedad repercutieran en los resultados del estudio.
• Beneficios y riesgos: Todos los ensayos clínicos pretenden ayudar a futuros pacientes con la enfermedad que se está investigando, sin embargo, no hay garantía de que los participantes en el estudio reciban beneficios por participar y pueden conllevar algún riesgo. Asegúrese de que comprende perfectamente las partes de la investigación diseñadas para beneficiar o mejorar potencialmente la enfermedad de su hijo, así como los posibles riesgos asociados al ensayo.
• Experimental frente a atención estándar: Todos los ensayos clínicos tendrán un componente experimental, y la mayoría incluirán partes que son de atención estándar. Los elementos experimentales son el punto central del ensayo clínico y tendrán cierto nivel de incertidumbre sobre su eficacia o posibles efectos secundarios. Los componentes de atención estándar son procedimientos, medicamentos o evaluaciones médicas que son una práctica actualmente aceptada para la atención de su hijo.
• Coste: El importe de la cobertura financiera variará en función de la complejidad del ensayo. Asegúrese de comprender todas las posibles obligaciones financieras de las que pueda ser responsable como parte de la participación de su hijo en el ensayo. Normalmente, se tratará de cuidados estándar que su hijo recibiría independientemente del ensayo.

Las fases de un ensayo clínico hacen referencia al proceso de desarrollo de fármacos regulado por la Food and Drug Administration (FDA). Cuando un nuevo fármaco está listo para ser evaluado con participantes humanos, tras las pruebas iniciales de laboratorio, se someterá potencialmente a cinco fases de investigación.

• Estudio piloto Un estudio piloto es un ensayo clínico a pequeña escala que se realiza antes de un estudio a mayor escala para evaluar la viabilidad y aceptabilidad de un nuevo tratamiento o método. Esta fase de un ensayo clínico no siempre es necesaria.
• Fase I (Fase 1): En los ensayos de fase I se inscriben entre 20 y 100 sujetos durante un breve periodo de varios meses. El objetivo de los ensayos en esta fase de desarrollo es evaluar la seguridad y la dosis adecuada del nuevo fármaco. Normalmente, los fármacos en esta fase de desarrollo no se ofrecerán a participantes pediátricos a menos que la enfermedad sea potencialmente mortal y existan tratamientos alternativos limitados, que el medicamento esté destinado únicamente a pacientes pediátricos o que se hayan evaluado los datos preliminares de seguridad en sujetos adultos. Antes de realizar un ensayo de fase I, se ha aprobado la evaluación de los fármacos en seres humanos después de probarlos en un entorno de laboratorio.
• Fase II (Fase 2): En los ensayos de fase II se inscriben varios cientos de sujetos, normalmente durante un periodo de tiempo más largo, de meses a 2 años. El propósito de los ensayos clínicos en esta fase de desarrollo es evaluar su eficacia en el tratamiento de la enfermedad en cuestión e identificar cualquier efecto secundario imprevisto. Antes de realizar un ensayo de fase II, la seguridad y la dosis de un nuevo fármaco ya se han evaluado en un ensayo clínico de fase I.
• Fase III (Fase 3): En los ensayos de fase III se inscriben de cientos a miles de sujetos, normalmente durante un periodo de 1 a 4 años. El objetivo de los ensayos en esta fase de desarrollo es seguir controlando la eficacia del fármaco en el tratamiento de la enfermedad en cuestión y detectar cualquier efecto adverso. Antes de realizar un ensayo clínico de fase III, se habrán evaluado la seguridad, la dosis, la eficacia y los efectos secundarios del medicamento en investigación durante las fases anteriores.
• Fase IV (Fase 4): Los ensayos de fase IV, a menudo denominados monitorización de la seguridad postcomercialización, suelen incluir a varios miles de sujetos y se prolongan durante años y, a menudo, décadas. El objetivo de esta fase de desarrollo es controlar la seguridad y eficacia a largo plazo del fármaco. Los fármacos en esta fase de desarrollo están disponibles en el mercado y han demostrado ser razonablemente seguros y eficaces durante las fases anteriores.